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科學家利用CRISPR基因編輯技術(shù) 讓患有視網(wǎng)膜色素變性的小鼠重新恢復了視力

2023-03-20 09:55:44來源:IT之家

3 月 18 日消息,武漢科技大學科研人員利用高度通用的 CRISPR 基因編輯形式,讓患有視網(wǎng)膜色素變性(retinitis pigmentosa,RP)的小鼠重新恢復了視力。

IT之家小課堂:視網(wǎng)膜色素變性(retinitis pigmentosa,RP)新名為遺傳性視網(wǎng)膜失養(yǎng)癥(inherited retinal dystrophy,IRD),是一種遺傳性眼科疾病,最終可致失明。

癥狀包括夜盲,周邊視野缺損等,后者逐漸惡化,可能逐漸導致管視角(視野狹隘),完全失明不很常見。RP 一般發(fā)病于童年時期,并隨時間逐步惡化。

這項研究將于 3 月 17 日發(fā)表在《實驗醫(yī)學雜志》上,它使用了一種新的、高度通用的基于 CRISPR 的基因組編輯形式,有可能糾正多種致病基因突變。

負責這項研究的 Kai Yao 教授表示:“這項實驗充分表明基因組編輯工具已經(jīng)具備編輯神經(jīng)視網(wǎng)膜細胞基因組的能力,尤其是針對不健康或垂死的光感受器,為后續(xù)治療視網(wǎng)膜色素變性等疾病方面的潛在應用提供更有說服力的證據(jù)”。

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